La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó Zanvastro (zilganersen) para el tratamiento de la enfermedad de Alexander en pacientes pediátricos y adultos, convirtiéndose en el primer tratamiento aprobado para esta rara enfermedad neurológica y en la primera terapia dirigida directamente al mecanismo que provoca la acumulación anormal de proteína asociada con la enfermedad.
La aprobación representa un avance para las personas con enfermedad de Alexander, que hasta ahora no contaban con tratamientos aprobados capaces de actuar sobre la causa subyacente de la enfermedad y recibían principalmente atención de soporte.
Una enfermedad neurológica progresiva y poco frecuente
La enfermedad de Alexander es un trastorno neurológico raro y progresivo causado por mutaciones en el gen que produce la proteína ácida fibrilar glial (GFAP).
Cuando la proteína es anormal, puede acumularse en las células de soporte del cerebro y provocar daños progresivos en el sistema nervioso.
La enfermedad afecta a menos de una persona por cada millón y puede producir manifestaciones graves y potencialmente mortales, entre ellas convulsiones, pérdida de hitos del desarrollo, dificultades para caminar, debilidad muscular y aumento de la presión dentro del cerebro.
Zanvastro actúa sobre la causa de la enfermedad
Zanvastro pertenece a una clase de medicamentos denominada oligonucleótidos antisentido, diseñados para reducir la producción de proteínas anormales antes de que puedan acumularse y provocar mayor daño.
En este caso, el medicamento disminuye la producción de la proteína GFAP anormal relacionada con la enfermedad de Alexander.
El tratamiento se administra mediante una inyección en el canal espinal cada tres meses, realizada por un profesional sanitario capacitado.
La FDA señaló que la aprobación constituye un momento importante para los pacientes y sus familias, al ofrecer por primera vez una terapia dirigida al mecanismo subyacente de esta enfermedad.
Evaluación incluyó pacientes desde la infancia hasta la edad adulta
La eficacia y seguridad de Zanvastro fueron evaluadas en un estudio clínico multicéntrico, aleatorizado y controlado que incluyó a 49 pacientes pediátricos y adultos de dos años o más, además de un subestudio abierto con cuatro pacientes menores de dos años.
Debido a la extrema rareza de la enfermedad y a que puede afectar a personas de diferentes edades, la FDA evaluó la evidencia disponible para respaldar una indicación que abarca desde la infancia hasta la edad adulta.
En pacientes de cinco años o más que presentaban dificultades medibles para caminar al inicio del estudio, quienes recibieron Zanvastro mostraron una velocidad de marcha significativamente mejor a las 61 semanas en comparación con quienes no recibieron tratamiento.
En niños de dos a cuatro años, donde la velocidad al caminar no constituye una medida fiable de evolución, se utilizó una evaluación más amplia de las habilidades motoras, que incluyó permanecer de pie, caminar, correr y saltar.
Los niños tratados con Zanvastro mostraron mejoría en esta medida, mientras que el grupo de control presentó un deterioro.
Evidencia limitada en menores de dos años
Para los pacientes menores de dos años, los datos clínicos directos fueron limitados debido a la rareza de la enfermedad y a la ausencia de un grupo control concurrente.
Sin embargo, los modelos farmacocinéticos indicaron que los niveles del medicamento previstos para este grupo de edad serían similares a los observados en niños mayores que reciben la misma dosis.
Esta estimación estuvo respaldada por los datos de seguridad de los cuatro pacientes menores de dos años tratados durante el estudio y por la información de seguridad disponible en pacientes pediátricos de mayor edad.
FDA advierte sobre posibles efectos adversos
Entre los efectos secundarios más frecuentes asociados con Zanvastro se encuentran vómitos, dolor de espalda, tos, dolor de cabeza y síndrome pospunción lumbar.
La FDA también informó sobre casos de meningitis aséptica en pacientes tratados con el medicamento. Por ello, recomendó que los pacientes y sus cuidadores comuniquen a sus profesionales de salud cualquier síntoma compatible con meningitis.
La agencia señala que pacientes y profesionales sanitarios deben revisar cuidadosamente la información completa de prescripción antes de tomar decisiones relacionadas con el tratamiento.
Un medicamento con designaciones especiales de la FDA
Zanvastro recibió las designaciones de Orphan Drug, Fast Track, Breakthrough Therapy y Rare Pediatric Disease, además de un Priority Review Voucher, debido a la gravedad y rareza de la enfermedad y al interés de la FDA en promover el desarrollo de tratamientos para enfermedades poco frecuentes.
La aprobación fue otorgada a Ionis Pharmaceuticals, Inc. La FDA incluyó a Zanvastro entre las nuevas terapias aprobadas durante 2026, con fecha de aprobación del 3 de septiembre de 2026 y una indicación para tratar la enfermedad de Alexander tanto en pacientes pediátricos como adultos.
Fuente: U.S. Food and Drug Administration (FDA). Información adaptada por la Redacción de DiarioSalud.
Foto: Archivo DiarioSalud.
